El mercado de amaurosis congénita de Leber alcanzará los 2.14 millones de dólares en 2035

Según los analistas de Vantage Market Research, el mercado mundial Tamaño del mercado de amaurosis congénita de Leber vale la pena USD 1.3 mil millones en 2024 y se proyecta alcanzar USD 2.14 mil millones para 2035, creciendo a CAGR (tasa de crecimiento anual compuesta) del 4.65% de 2024 a 2035. Las tendencias clave del mercado incluyen tratamientos emergentes basados ​​en CRISPR, un mayor enfoque en terapias genéticas de la retina, asociaciones para ensayos clínicos, avances en herramientas de diagnóstico y una creciente adopción de la medicina personalizada.

Visión general del mercado

La prevalencia de enfermedades hereditarias de la retina está aumentando a nivel mundial, y la amaurosis congénita de Leber (LCA), una forma de distrofia retiniana, experimenta un aumento constante de casos cada año. Se estima que entre 2 y 3 de cada 100,000 nacidos vivos son diagnosticados con LCA, lo que se traduce en aproximadamente entre 2,800 y 4,200 nuevos casos al año, dada la tasa de natalidad mundial de alrededor de 140 millones. Este crecimiento se debe en parte a la edad cada vez mayor de los futuros padres. Los avances médicos modernos han permitido a muchos retrasar la paternidad hasta finales de los 30 o principios de los 40 años. Sin embargo, la edad avanzada de los padres es un factor de riesgo conocido para los trastornos genéticos hereditarios, incluida la LCA, ya que aumenta la probabilidad de mutaciones genéticas. Dado que cada vez más personas optan por tener hijos más tarde debido a factores sociales y económicos, el riesgo de transmitir enfermedades genéticas de la retina ha aumentado. 

El auge de las terapias genéticas presenta una oportunidad transformadora para el mercado de la amaurosis congénita de Leber. Como la LCA está causada por mutaciones genéticas específicas, la terapia genética ofrece un enfoque prometedor y potencialmente curativo. Varias empresas están avanzando en las terapias genéticas, con resultados alentadores de los ensayos clínicos. Voretigene neparvovec marcó un hito como la primera terapia genética aprobada en 2021. Otros candidatos en desarrollo avanzado incluyen AVR-RD-01 de AVROBIO, AAV-CNGB3 de MeiraGTx y XLRP Therapy de AGTC. Se espera que el éxito de estas terapias iniciales valide el enfoque de la terapia genética, atraiga más inversiones y fomente el desarrollo de tratamientos adicionales dirigidos a diversas causas genéticas de la LCA. 

El EDIT-101 de Editas Medicine demuestra mejoras visuales significativas en el ensayo de fase 1/2 para la amaurosis congénita de Leber tipo 10 (LCA10)

• En noviembre de 2022, Editas Medicine presentó los datos clínicos del ensayo BRILLIANCE de fase 1/2 de EDIT-101, una terapia basada en CRISPR/Cas9 para LCA10, un trastorno raro de la retina. El ensayo reveló que tres de los 14 pacientes tratados con EDIT-101 mostraron mejoras significativas en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) y otras medidas de la función visual. EDIT-101 se dirige a la mutación CEP26 de IVS290, que afecta a aproximadamente 1,500 pacientes en los EE. UU. y actualmente carece de un tratamiento eficaz.

Conclusiones clave del informe

• América del Norte dominó el mercado con el 40.5% de la participación de mercado en 2024. La región alberga algunas de las empresas farmacéuticas más grandes, que invierten fuertemente en investigación y desarrollo.
• Según el tipo de tratamiento, la categoría de terapia génica representó una participación de mercado significativa del 38.7% en 2024. El segmento está impulsado por la inyección de una forma funcional del gen dañado, la terapia génica busca tratar el defecto genético que causa la amaurosis congénita de Leber.
• En 2024, según Target Gene, RPE65 dominó el mercado con una importante participación de mercado del 33.8 %. Las mutaciones de RPE65 representan una parte importante de todos los casos de LCA, y las terapias dirigidas a RPE65 han demostrado resultados prometedores en la restauración de la visión.
• Según los usuarios finales, los hospitales dominaron el mercado con una participación de mercado del 41.6 % en 2024. Los hospitales ofrecen especialistas en retina en el lugar, pruebas genéticas, administración de terapia génica, ayudas para baja visión y programas de rehabilitación de la visión, todo en un solo lugar.

Las mejores empresas

• Pfizer
• Novartis
• AbbVie
• Gilead Sciences
• Terapéutica de chispas
• Biogen
• Avexis
• Terapéutica del horizonte
• Productos farmacéuticos Aerie
• Roche
• Regeneron Pharmaceuticals
• Biológicos GenSight
• Biovitrum huérfano
• Apellis Pharmaceuticals
• lluviaxbio

Informe de cobertura

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