El mercado de tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) alcanzará los 18.32 millones de dólares en 2034

Vantage Market Research publica su último informe completo sobre el 'Mercado mundial de tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)' con un período de pronóstico de 2025 a 2034. En 2023, el tamaño del mercado mundial de compuestos de polipropileno fue de USD 14.99 millones y se calcula en USD 15.30 millones en 2024Se calcula que el mercado alcanzará USD 18.32 millones en 2034, y registrar un ingreso CAGR de 2.1% durante el período de pronóstico (2025-2034).

 

Visión general del mercado:

El síndrome de quilomicronemia familiar (SCF), también conocido como hiperlipoproteinemia tipo 1 (T1HLP), deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD) e hipertrigliceridemia familiar, es una forma hereditaria de hipertrigliceridemia grave (sHTG). El SCF es una enfermedad metabólica genética o hereditaria extremadamente rara, con una prevalencia estimada de 1 en 1 a 2 millones de personas. La enfermedad se caracteriza por un metabolismo deficiente de los triglicéridos, que eleva los quilomicrones en la sangre, y las mutaciones en los genes relacionados con la lipoproteína lipasa o sus reguladores impiden que el cuerpo descomponga las grasas consumidas y en la sangre. Los síntomas incluyen ataques frecuentes de pancreatitis junto con niveles extremadamente altos de triglicéridos. Los posibles indicadores pueden incluir un recuento alto de triglicéridos en sangre o hipertrigliceridemia, antecedentes de dolor abdominal, pancreatitis aguda o crónica, diabetes u otras enfermedades que se sabe que causan hipertrigliceridemia.

La deficiencia de lipoproteína lipasa se puede diagnosticar a cualquier edad y afecta por igual a ambos sexos, razas y etnias. Actualmente, no existe ningún tratamiento farmacológico disponible para las personas afectadas. La primera línea de tratamiento es la adherencia a una dieta estricta baja en grasas, el cambio de hábitos de vida y la evitación de ciertos medicamentos y del alcohol. Volanesorsen (nombre comercial: Waylivra), que es un oligonucleótido antisentido, puede representar una nueva terapia para reducir los niveles plasmáticos de triglicéridos. Waylivra es el único fármaco aprobado para el tratamiento del síndrome de fatiga crónica en Europa, pero no ha sido aprobado por los organismos reguladores en los EE. UU. para el tratamiento del síndrome de fatiga crónica.

En los últimos años, la aprobación regulatoria de nuevas terapias para la deficiencia de lipoproteína lipasa o FCS (como volanesorsen) ha abierto caminos para los pacientes y los proveedores de atención médica. Los ensayos clínicos en curso y las posibles aprobaciones futuras para terapias novedosas, como terapias genéticas y tratamientos basados ​​en ARN, también están contribuyendo a un mayor interés en las opciones de tratamiento. Las empresas están activas en el mercado de tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), aunque este número es limitado, y algunas están involucradas en el desarrollo de terapias y en la búsqueda de aprobación. Algunas tendencias positivas en el mercado incluyen iniciativas de I+D en curso en FCS e investigación genética, un enfoque entusiasta en avances en medicamentos y terapias y aprobaciones regulatorias, diagnósticos y precisión mejorados, efectos crecientes de las redes de defensa del paciente y una creciente popularidad de la medicina personalizada.

Algunas conclusiones clave:

• Entre los mercados regionales, se espera que el mercado de tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar de América del Norte lidere en términos de participación en los ingresos durante el período de pronóstico.
• El mercado europeo de tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar también representa una participación significativa en los ingresos, y Alemania y el Reino Unido contribuyen en términos de ingresos y adopción de tratamientos y terapias. 
• El mercado de tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar en Asia Pacífico está ganando terreno, y Corea del Sur está emergiendo a la vanguardia en diagnóstico genético e I+D de enfermedades raras e iniciativas relacionadas.
• La inclinación de la participación en los ingresos del mercado de compuestos de polipropileno de América del Norte está impulsada principalmente por la contribución de EE. UU.
• Se espera que el segmento de terapias genéticas FCS entre los segmentos de enfoque terapéutico en el mercado global de tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar represente la mayor participación en los ingresos.
• Entre los segmentos de grupos de edad de pacientes, se espera que el segmento de adultos represente el mayor ingreso, atribuible a síntomas más pronunciados y una mayor tasa de diagnóstico en adultos.
• Se espera que el segmento de terapias de manejo crónico represente la mayor participación en los ingresos entre los segmentos de la etapa de tratamiento durante el período de pronóstico.
• Se espera que el segmento de farmacias hospitalarias represente la mayor participación en los ingresos entre los segmentos de aplicaciones durante el período de pronóstico.
• El panorama competitivo en el mercado global de tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) es moderado ya que el segmento es de nicho.

Lista de empresas:

• Productos farmacéuticos de Ionis
• Akcea Therapeutics (filial de Ionis)
• Productos farmacéuticos Arrowhead
• único
• Aegerion Pharmaceuticals (filial de Amryt Pharma)
• Visirna Therapeutics Hong Kong Limitada
• Regeneron Pharmaceuticals
• Amgen Inc.
• Sanofi SA
• Novartis Internacional AG

Desarrollos recientes:

• Septiembre 26, 2023: Ionis Pharmaceuticals, Inc. anunció los resultados positivos del estudio Balance de Fase 3 de olezarsen en personas con síndrome de quilomicronemia familiar. En enero de 2023, Ionis había recibido la designación Fast Track de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para su olezarsen para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar, y el 25 de junio de 2024, la FDA de los Estados Unidos aceptó la revisión prioritaria de olezarsen para la solicitud de nuevo fármaco (NDA). En febrero de 2024, olezarsen recibió la designación de fármaco huérfano y la designación de terapia innovadora. Ionis ahora planea presentar solicitudes regulatorias adicionales para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar en la Unión Europea para fines de 2024. 
• Septiembre 10, 2024: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) le otorgó la designación de terapia innovadora para plozasiran como complemento a la dieta para reducir los triglicéridos en adultos con FCS. El estudio PALISADE de fase 3 de plozasiran en investigación en pacientes con FCS cumplió con éxito su criterio de valoración principal y todos los criterios de valoración secundarios clave controlados por multiplicidad, y la incidencia de pancreatitis aguda (PA). La empresa planea presentar una solicitud de nuevo fármaco ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para fines de 2024 y buscar la aprobación regulatoria con otras autoridades regulatorias globales a partir de entonces.