Mercado de amaurosis congénita de Leber

El mundial Mercado de amaurosis congénita de Leber está valorado en USD 1.3 mil millones en 2024 y se prevé que alcance un valor de USD 2.14 mil millones para 2035 a una CAGR (tasa de crecimiento anual compuesta) de 4.65% entre 2025 y 2035. El mercado mundial de amaurosis congénita de Leber está impulsado principalmente por factores como la creciente prevalencia de enfermedades crónicas como la diabetes y los trastornos gastrointestinales, un número cada vez mayor de actores emergentes y el uso creciente de bombas de infusión en entornos de atención domiciliaria, que impulsan la demanda.

Puntos clave

• Según el tipo de tratamiento, la categoría de terapia génica representó una participación de mercado significativa del 38.7 % en la industria del mercado de amaurosis congénita de Leber en 2024.
• En 2024, según Target Gene, RPE65 dominó el mercado de amaurosis congénita de Leber con una participación de mercado significativa del 33.8 %
• Según el usuario final, los hospitales dominaron el mercado con una participación de mercado del 41.6% en 2024
• América del Norte dominó la industria del mercado de amaurosis congénita de Leber con una participación de mercado del 40.5 % en 2024
• Se prevé que la región de Asia Pacífico crezca a la CAGR más alta del 18.9 % durante el período de pronóstico en la industria del mercado de amaurosis congénita de Leber

Descripción general del tipo de tratamiento

El segmento de tipo de tratamiento se divide en terapia génica, fármacos, prótesis de retina, dispositivos de asistencia y otros. El segmento de terapia génica tuvo el mayor tamaño de mercado de amaurosis congénita de Leber en 2024.

La terapia génica lideró el mercado de la amaurosis congénita de Leber en 2024, generando ingresos significativos. Al inyectar una forma funcional del gen dañado, la terapia génica busca tratar el defecto genético que causa la amaurosis congénita de Leber. La terapia génica ofrece una solución única con resultados duraderos. Si bien las nuevas técnicas de administración, como las inyecciones supracoroidales y subretinales, están aumentando la focalización de las células de la retina, la investigación está aumentando para mejorar la seguridad y la eficacia de los vectores virales. El potencial de la terapia génica se ha confirmado aún más con la aprobación de voretigene neparvovec para el tratamiento de la LCA mediada por RPE65. Si se otorga la aprobación regulatoria, varios candidatos a terapia génica en ensayos de etapa avanzada podrían ingresar pronto al mercado de la amaurosis congénita de Leber, consolidando la terapia génica como la opción de tratamiento preferida.

Descripción general del gen objetivo

El segmento de genes objetivo se divide en RPE65, GUCY2D, AIPL1, RPGRIP1, CEP290 y otros genes. El segmento RPE65 tuvo la participación dominante en 2024, lo que representa una participación significativa en la industria de la amaurosis congénita de Leber del 33.8 %.

En 65, el gen RPE2024 tuvo la mayor participación de mercado en la industria mundial de la amaurosis congénita de Leber. Las mutaciones del gen RPE65 representan una parte significativa de todos los casos de LCA, y las terapias dirigidas al gen RPE65 han mostrado resultados prometedores en la restauración de la visión. Luxturna se convirtió en la primera terapia génica aprobada por la FDA para una enfermedad hereditaria de la retina al dirigirse al gen RPE65, ofreciendo beneficios duraderos con un solo tratamiento. Este éxito ha establecido al gen RPE65 como un objetivo genético clave. Las nuevas terapias, como ADVM-022, también están explorando el uso de la plataforma de vectores AAV para administrar el gen RPE65. La investigación en curso se centra en mejorar la ingeniería de vectores y refinar la focalización de las células de la retina. Dado el progreso logrado, se espera que el gen RPE65 siga siendo un objetivo genético líder a medida que más terapias ingresen a ensayos clínicos y comercialización, lo que reforzará su dominio en el mercado de la amaurosis congénita de Leber.

Descripción general del usuario final

El segmento de usuarios finales se divide en hospitales, clínicas oftalmológicas especializadas, centros de investigación oftalmológica, entornos de atención domiciliaria y otros. El segmento de hospitales tuvo la participación dominante en 2024, lo que representa una participación significativa en la industria de amaurosis congénita de Leber del 41.6 %.

Los hospitales tuvieron la mayor participación de mercado en la industria global de la amaurosis congénita de Leber en 2024. La LCA requiere una gestión coordinada entre múltiples especialidades, y los hospitales son ideales para satisfacer estas necesidades. Ofrecen especialistas en retina en el lugar, pruebas genéticas, administración de terapia génica, ayudas para baja visión y programas de rehabilitación de la visión, todo en un solo lugar. Este enfoque integrado garantiza un seguimiento y una atención de seguimiento eficaces a largo plazo. A medida que surjan nuevas terapias, los hospitales desempeñarán un papel fundamental en los ensayos clínicos a gran escala como centros de tratamiento. Con experiencia en varios departamentos, los hospitales también ayudan a los pacientes a través de procedimientos complejos y se mantienen informados sobre el panorama de tratamiento en rápida evolución. De cara al futuro, los hospitales están bien posicionados para adoptar terapias avanzadas, como las terapias génicas, y liderar iniciativas como los registros de datos de los pacientes tratados, lo que consolida su papel como entorno de atención médica primaria para el manejo de la LCA.

Resumen regional

En 2024, el tamaño del mercado de amaurosis congénita de Leber en América del Norte es de XX mil millones de dólares.

Norteamérica El informe de la industria de la amaurosis congénita de Leber está impulsado por muchos actores clave del mercado con sede en los EE. UU. y Canadá, lo que proporciona una ventaja competitiva en términos de presencia en la industria de la amaurosis congénita de Leber y acceso al mercado. América del Norte alberga algunas de las empresas farmacéuticas más grandes, que invierten fuertemente en investigación y desarrollo. En consecuencia, las terapias y tratamientos genéticos innovadores para la LCA a menudo se introducen por primera vez en esta región.

La avanzada infraestructura sanitaria de América del Norte y el elevado gasto sanitario han facilitado un acceso más amplio de los pacientes a terapias costosas, lo que ha llevado a las empresas a priorizar este mercado de amaurosis congénita de Leber para la comercialización de nuevos tratamientos. La exportación de terapias de LCA desde América del Norte a otros mercados desarrollados también es significativa. Si bien el vencimiento de patentes en los próximos años puede presentar desafíos, las empresas norteamericanas mantienen una ventaja con una sólida cartera de nuevos medicamentos. En general, el ecosistema de innovación y el entorno de comercialización de la región consolidan su posición como una fuerza dominante en el mercado global de amaurosis congénita de Leber.

Análisis del mercado de amaurosis congénita de Leber en Asia Pacífico

Se espera que el mercado de amaurosis congénita de Leber en Asia Pacífico crezca a una CAGR sólida durante el período de pronóstico. Se espera que la región de Asia Pacífico, en particular China e India, experimente el crecimiento más rápido durante el período de pronóstico. Las crecientes necesidades médicas de una población de pacientes en aumento, junto con el aumento de las inversiones en atención médica, presentan oportunidades significativas. Esto ha llevado a varias empresas multinacionales a apuntar a la región de Asia Pacífico a través de asociaciones, empresas conjuntas e inversiones.

Se prevé que la reducción de los aranceles de importación y el desarrollo de las capacidades de fabricación locales mejoren la accesibilidad a los medicamentos y reduzcan los precios con el tiempo. China, en particular, ha estado trabajando para crear un marco regulatorio eficiente para atraer inversiones en terapias avanzadas. Con su gran potencial de mercado sin explotar, se espera que el mercado de amaurosis congénita de Leber en Asia Pacífico crezca rápidamente, superando a los mercados occidentales maduros.

Según los datos de mercado proporcionados, Vantage Market Research ofrece personalizaciones en los informes para satisfacer las necesidades específicas de los clientes.

Tendencias del mercado de amaurosis congénita de Leber

• Avances en terapia génica: Las innovaciones en terapia génica, en particular los tratamientos basados ​​en AAV, están revolucionando el tratamiento de la LCA con posibles opciones curativas de una sola vez.
• Se centra en Medicina de precisión: Los tratamientos personalizados basados ​​en perfiles genéticos mejoran los resultados de los pacientes
• Designaciones de medicamentos huérfanos: Los incentivos regulatorios como la exclusividad del mercado y los beneficios fiscales están impulsando la inversión en terapias LCA
• Colaboraciones y asociaciones: El aumento de las asociaciones entre empresas, instituciones de investigación y grupos de apoyo está acelerando el desarrollo de medicamentos.
• Diagnóstico mejorado: Herramientas avanzadas como la secuenciación de próxima generación permiten un diagnóstico temprano y preciso de LCA
• Canalización en expansión: Un número creciente de terapias en ensayos clínicos refleja un mayor interés en abordar necesidades no satisfechas
• La defensa del paciente: Las campañas de concienciación están impulsando el diagnóstico temprano y la participación en ensayos clínicos

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Cobertura de informes y entregables

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• Consultas de investigación personalizadas
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La dinámica del mercado

Factores impulsores del mercado de amaurosis congénita de Leber

Aumento de la prevalencia de enfermedades hereditarias de la retina

La prevalencia de enfermedades hereditarias de la retina está aumentando a nivel mundial, y la amaurosis congénita de Leber (LCA), una forma de distrofia retiniana, experimenta un aumento constante de casos cada año. Se estima que entre 2 y 3 de cada 100,000 nacidos vivos son diagnosticados con LCA, lo que se traduce en aproximadamente entre 2,800 y 4,200 nuevos casos al año, dada la tasa de natalidad mundial de alrededor de 140 millones. Este crecimiento se debe en parte a la edad cada vez mayor de los futuros padres. Los avances médicos modernos han permitido a muchos retrasar la paternidad hasta finales de los 30 o principios de los 40 años. Sin embargo, la edad avanzada de los padres es un factor de riesgo conocido para los trastornos genéticos hereditarios, incluida la LCA, ya que aumenta la probabilidad de mutaciones genéticas. Dado que cada vez más personas optan por tener hijos más tarde debido a factores sociales y económicos, el riesgo de transmitir enfermedades genéticas de la retina ha aumentado. Además, las capacidades de diagnóstico mejoradas han contribuido al aparente aumento de los casos de LCA. Las herramientas de pruebas genéticas avanzadas ahora permiten una identificación más rápida y precisa de trastornos raros de la retina, incluso en recién nacidos. Anteriormente, las enfermedades como la LCA a menudo no se diagnosticaban debido a la falta de conocimientos y métodos de diagnóstico. La mayor concienciación a través de grupos de apoyo a los pacientes también ha alentado a las familias a someterse a pruebas genéticas, lo que ha llevado a una mejor detección y seguimiento de la enfermedad en todo el mundo.

Restricciones del mercado de amaurosis congénita de Leber

Alto costo del tratamiento

El mercado mundial de la amaurosis congénita de Leber se enfrenta a un importante desafío debido al alto coste de su tratamiento. Como trastorno genético poco frecuente que provoca una discapacidad visual grave desde el nacimiento, la amaurosis congénita de Leber carece actualmente de terapias farmacológicas aprobadas, y las opciones disponibles, como las terapias genéticas, tienen precios elevados. Por ejemplo, el voretigene neparvovec, la primera terapia genética aprobada por la FDA para la amaurosis congénita de Leber, tiene un precio de 850,000 dólares por tratamiento. Estos costes exorbitantes suponen una pesada carga financiera para los pacientes, los sistemas sanitarios y los gobiernos. Sin una cobertura de seguro adecuada o un apoyo financiero adecuado, muchos pacientes no pueden permitirse estos tratamientos, lo que limita el acceso y restringe el potencial de mercado para nuevas terapias. Para garantizar una mayor accesibilidad, las empresas que desarrollan terapias avanzadas deben afrontar el reto de equilibrar la innovación con la asequibilidad.

Oportunidades de mercado para el mercado de amaurosis congénita de Leber

Avances en terapias genéticas

El auge de las terapias genéticas presenta una oportunidad transformadora para el mercado de la amaurosis congénita de Leber. Como la LCA está causada por mutaciones genéticas específicas, la terapia genética ofrece un enfoque prometedor y potencialmente curativo. Varias empresas están avanzando en las terapias genéticas, con resultados alentadores de los ensayos clínicos. Voretigene neparvovec marcó un hito como la primera terapia genética aprobada en 2024. Otros candidatos en desarrollo avanzado incluyen AVR-RD-01 de AVROBIO, AAV-CNGB3 de MeiraGTx y XLRP Therapy de AGTC. Se espera que el éxito de estas terapias iniciales valide el enfoque de la terapia genética, atraiga más inversiones y fomente el desarrollo de tratamientos adicionales dirigidos a varias causas genéticas de la LCA. La innovación continua en este campo podría establecer la terapia genética como un estándar de atención, mejorando significativamente los resultados para los pacientes con LCA en todo el mundo.

Panorama competitivo

El informe de la industria del mercado de amaurosis congénita de Leber se caracteriza por la presencia de actores clave que se centran en terapias innovadoras y tratamientos genéticos avanzados. Las empresas están invirtiendo en investigación y desarrollo para abordar las mutaciones genéticas subyacentes asociadas con LCA, con un énfasis significativo en la terapia génica y los implantes de retina. Las colaboraciones estratégicas, las asociaciones y las adquisiciones están impulsando avances en las opciones de tratamiento. Además, el aumento de las aprobaciones regulatorias y las designaciones de medicamentos huérfanos están fomentando el crecimiento del mercado, mientras que la competencia se intensifica a medida que los nuevos participantes y los actores establecidos se esfuerzan por expandir sus carteras y mejorar los resultados de los pacientes en este segmento de enfermedades raras.

Los actores clave en el informe de mercado global Amaurosis congénita de Leber incluyen: Pfizer, Novartis, AbbVie, Gilead Sciences, Spark Therapeutics, Biogen, Avexis, Horizon Therapeutics, Aerie Pharmaceuticals, Roche, Regeneron Pharmaceuticals, GenSight Biologics, Orphan Biovitrum, Apellis Pharmaceuticals, Regenxbio, Eyenovia, Aldeyra Therapeutics, Ophthotech Corporation, Santen Pharmaceutical y Astellas Pharma, entre otros.

Desarrollos recientes del mercado

La reserpina se muestra prometedora como posible tratamiento para la amaurosis congénita de Leber tipo 10 (LCA10), según investigadores del Instituto Nacional del Ojo

• En 2023, investigadores del Instituto Nacional del Ojo descubrieron que la reserpina, un fármaco aprobado por la FDA que se utilizó originalmente para tratar la hipertensión arterial, es prometedora para tratar la amaurosis congénita de Leber tipo 10 (LCA10). En modelos de laboratorio, la reserpina ayudó a preservar los fotorreceptores sensibles a la luz dañados por LCA10, un trastorno genético causado por mutaciones de CEP290.

El EDIT-101 de Editas Medicine demuestra mejoras visuales significativas en el ensayo de fase 1/2 para la amaurosis congénita de Leber tipo 10 (LCA10)

• En noviembre de 2022, Editas Medicine presentó los datos clínicos del ensayo BRILLIANCE de fase 1/2 de EDIT-101, una terapia basada en CRISPR/Cas9 para LCA10, un trastorno raro de la retina. El ensayo reveló que tres de los 14 pacientes tratados con EDIT-101 mostraron mejoras significativas en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) y otras medidas de la función visual. EDIT-101 se dirige a la mutación CEP26 de IVS290, que afecta a aproximadamente 1,500 pacientes en los EE. UU. y actualmente carece de un tratamiento eficaz.

El mercado global de amaurosis congénita de Leber se puede clasificar como tipo de tratamiento, gen objetivo, usuario final y región.