Markt für Leber-kongenitale Amaurose soll bis 2.14 2035 Milliarden USD erreichen

Laut Analysten von Vantage Market Research ist der Global Lebersche kongenitale Amaurose-Marktgröße lohnt 1.3 Milliarden US-Dollar im Jahr 2024 und wird projiziert zu erreichen 2.14 Milliarden US-Dollar bis 2035, wächst bei a CAGR (Compound Annual Growth Rate) von 4.65 % von 2024 bis 2035. Zu den wichtigsten Markttrends zählen neue CRISPR-basierte Behandlungen, ein verstärkter Fokus auf Netzhaut-Gentherapien, Partnerschaften für klinische Studien, Fortschritte bei Diagnoseinstrumenten und die zunehmende Nutzung personalisierter Medizin.

Marktübersicht

Die Prävalenz vererbter Netzhauterkrankungen nimmt weltweit zu. Die Lebersche kongenitale Amaurose (LCA), eine Form der Netzhautdystrophie, verzeichnet jedes Jahr einen stetigen Anstieg der Fälle. Schätzungen zufolge werden 2-3 von 100,000 Lebendgeburten mit LCA diagnostiziert, was angesichts einer weltweiten Geburtenrate von etwa 2,800 Millionen etwa 4,200 bis 140 neuen Fällen pro Jahr entspricht. Dieser Anstieg ist teilweise auf das steigende Alter der werdenden Eltern zurückzuführen. Dank moderner medizinischer Fortschritte konnten viele Eltern erst mit Ende 30 oder Anfang 40 Eltern werden. Ein höheres Alter der Eltern ist jedoch ein bekannter Risikofaktor für vererbte genetische Störungen, einschließlich LCA, da die Wahrscheinlichkeit genetischer Mutationen zunimmt. Da sich aufgrund sozialer und wirtschaftlicher Faktoren immer mehr Menschen für eine spätere Elternschaft entscheiden, ist das Risiko der Weitergabe genetischer Netzhauterkrankungen gestiegen. 

Der Aufstieg der Gentherapien stellt eine transformative Chance für den Markt der Leberschen Kongenitalen Amaurose dar. Da die LCA durch spezifische genetische Mutationen verursacht wird, bietet die Gentherapie einen vielversprechenden, potenziell kurativen Ansatz. Mehrere Unternehmen entwickeln Gentherapien weiter und haben ermutigende Ergebnisse aus klinischen Studien vorzuweisen. Voretigene Neparvovec markierte als erste zugelassene Gentherapie im Jahr 2021 einen Meilenstein. Weitere Kandidaten in der Spätphase der Entwicklung sind AVROBIOs AVR-RD-01, MeiraGTxs AAV-CNGB3 und die XLRP-Therapie von AGTC. Der Erfolg dieser ersten Therapien dürfte den Gentherapieansatz bestätigen, weitere Investitionen anziehen und die Entwicklung zusätzlicher Behandlungen fördern, die auf verschiedene genetische Ursachen der LCA abzielen. 

EDIT-101 von Editas Medicine zeigt in Phase-1/2-Studie für Lebersche kongenitale Amaurose Typ 10 (LCA10) signifikante visuelle Verbesserungen

• Im November 2022 präsentierte Editas Medicine klinische Daten aus der Phase-1/2-BRILLIANCE-Studie von EDIT-101, einer CRISPR/Cas9-basierten Therapie für LCA10, eine seltene Netzhauterkrankung. Die Studie ergab, dass drei von 14 mit EDIT-101 behandelten Patienten signifikante Verbesserungen der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) und anderer Messwerte der Sehfunktion zeigten. EDIT-101 zielt auf die IVS26-CEP290-Mutation ab, von der etwa 1,500 Patienten in den USA betroffen sind und für die es derzeit keine wirksame Behandlung gibt

Wichtige Erkenntnisse aus dem Bericht

• Nordamerika dominierte den Markt mit 40.5 % Marktanteil im Jahr 2024. Die Region beherbergt einige der größten Pharmaunternehmen, die stark in Forschung und Entwicklung investieren.
• Basierend auf der Behandlungsart hatte die Kategorie Gentherapie im Jahr 38.7 einen signifikanten Marktanteil von 2024 %. Das Segment wird durch die Injektion einer funktionellen Form des beschädigten Gens angetrieben. Die Gentherapie zielt darauf ab, den genetischen Defekt zu behandeln, der die Lebersche Kongenitale Amaurose verursacht.
• Im Jahr 2024 dominierte RPE65 laut Target Gene den Markt mit einem signifikanten Marktanteil von 33.8 %. RPE65-Mutationen machen einen erheblichen Anteil aller LCA-Fälle aus, und Therapien, die auf RPE65 abzielen, haben vielversprechende Ergebnisse bei der Wiederherstellung des Sehvermögens gezeigt
• Basierend auf dem Endverbraucher dominierten Krankenhäuser den Markt mit einem Marktanteil von 41.6 % im Jahr 2024. Krankenhäuser bieten vor Ort Netzhautspezialisten, genetische Tests, Gentherapie-Verabreichung, Sehhilfen für Sehbehinderte und Sehrehabilitationsprogramme an, alles an einem Ort.

Top-Unternehmen

• Pfizer
• Novartis
• AbbVie
• Gilead Sciences
• Spark Therapeutics
• Biogen
• Avexis
• Horizont Therapeutika
• Aerie Pharmaceuticals
• Roche
• Regeneron Pharmaceuticals
• GenSight Biologika
• Orphan Biovitrum
• Apellis Pharmaceuticals
• Regenxbio

Berichterstattung

Unsere Marktforschungsberichte liefern umfassende Erkenntnisse, die für strategische Entscheidungen unerlässlich sind. Wir decken alle wichtigen Aspekte des Marktes ab, einschließlich Dynamiken wie Treiber, Einschränkungen, Chancen und Herausforderungen sowie die neuesten Branchentrends. Unsere Analyse umfasst eine detaillierte Technologie-Roadmap, eine Produktlebenszyklusbewertung und eine PESTLE-Analyse, um ein umfassendes Verständnis des Marktumfelds sicherzustellen. Wir bewerten auch die BIP-Wachstumsaussichten, untersuchen regionale Marktlandschaften und bewerten die Auswirkungen wichtiger Ereignisse wie der COVID-19-Pandemie. Darüber hinaus enthalten unsere Berichte eine detaillierte Wettbewerbslandschaft, einschließlich Marktanteilen und Profilen von Unternehmen, und bieten umsetzbare Informationen zur Stärkung Ihrer Geschäftsstrategien.

Aktuelle Nachrichten

Laut Forschern des National Eye Institute ist Reserpin als potenzielle Behandlung für Lebersche Kongenitale Amaurose Typ 10 (LCA10) vielversprechend

• Im Jahr 2023 entdeckten Forscher des National Eye Institute, dass Reserpin, ein von der FDA zugelassenes Medikament, das ursprünglich zur Behandlung von Bluthochdruck eingesetzt wurde, vielversprechend für die Behandlung der Leberschen kongenitalen Amaurose Typ 10 (LCA10) ist. In Labormodellen half Reserpin dabei, lichtempfindliche Fotorezeptoren zu erhalten, die durch LCA10, eine genetische Störung, die durch CEP290-Mutationen verursacht wird, geschädigt wurden.